Ressourcen
Durch die Anknüpfung an den Standort Frankfurt des Structural Genomics Consortium (SGC) stehen dem FCI umfangreiche Screening-Plattformen und Substanzbibliotheken zur Verfügung, die ein effizientes, strukturbasiertes Wirkstoffdesign sowie sogenannte Repurposing-Studien ermöglichen. Im SGC werden beispielsweise hochspezifische, zellaktive Inhibitoren (chemical probes) entwickelt, die ideale Werkzeuge sind, um neue krebsrelevante Targets zu identifizieren und validieren, bevor die weitere klinische Entwicklung vorangetrieben wird.
Auch koordiniert der SGC-Standort Frankfurt das sogenannte Probe-Programm, in dessen Rahmen Pharmapartner mehr als 70 sehr gut charakterisierte, hochselektive Inhibitoren für krankheitsrelevante Proteine zur Verfügung stellen. Dabei werden nicht nur die physischen Substanzen, sondern auch die assoziierten Daten (Selektivität, Pharmakokinetik, Phänotyp) zugänglich gemacht. Viele dieser Inhibitoren wurden schon für in vivo Studien optimiert oder zum Teil schon in klinischen Studien getestet. Diese Inhibitoren bieten ideale Voraussetzungen für mechanistische Studien und sind daher von großem Wert für die Forschung innerhalb des FCI. Darüber hinaus wird eine Chemical Screening-Plattform aufgebaut, die dem FCI zur Verfügung stehen wird.
Parallel hierzu wird das Paul-Ehrlich-Institut sogenannte DARPin-Bibliotheken (designed ankyrin repeat proteins) einbringen. DARPins können geeignete Zielstrukturen in Tumorzellen erkennen und selektiv inaktivieren. Das PEI hat die notwendigen Selektionsverfahren etabliert, um DARPins gegen im FCI identifizierte neue Zielstrukturen erzeugen zu können.
Neben der Möglichkeit zur Entwicklung molekular zielgerichteter niedermolekularer Wirkstoffe verfügt Frankfurt am Zentrum für Zell- und Gentherapie auch über Produktionslinien für zellbasierte Arzneimittel nach GMP-Standard. Am Georg-Speyer-Haus und am Universitätsklinikum wurde beispielsweise bei der Entwicklung von CAR-NK-Zellen für die adoptive Immuntherapie in den vergangenen Jahren Pionierarbeit geleistet, eine erste Phase-I-Studie ist bei Patienten mit rezidiviertem ErbB2-positivem Glioblastom gestartet.